وورتیجن نپارووک
وورتیجن نپارووک (به انگلیسی: Voretigene neparvovec) که با نام تجاری لوکستورنا (به انگلیسی: Luxturna) به فروش می‌رسد، یک داروی ژن درمانی برای درمان بیماری لبر(LCA) آموروزیس مادرزادی است.[۱]
آموروز مادرزادی لبر یا بیماری ارثی شبکیه یک اختلال ارثی است که باعث بروز نابینایی پیشرونده می شود. وورتیجن نپارووک اولین درمان موجود برای این بیماری است. [۲] ژن درمانی یک درمان قطعی برای این بیماری نیست اما به طور قابل توجهی بینایی را در افرادی که تحت درمان قرار می‌گیرند بهبود می‌بخشد. [۳] نحوه اعمال این دارو به صورت تزریق زیر شبکیه است.
این دارو برای مصارف پزشکی در دسامبر ۲۰۱۷ در ایالات متحده [۴]، در اوت ۲۰۲۰ در استرالیا [۵] و در اکتبر ۲۰۲۰ در کانادا تایید شد.[۶] وورتیجن نپارووک اولین ژن درمانی درون‌تنی است که توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تایید شده است.[۷]
منابع
[ویرایش]- ↑ "Luxturna- voretigene neparvovec-rzyl kit". DailyMed. 4 December 2019. Retrieved 14 August 2020.
- ↑ "Press Release - Investors & Media - Spark Therapeutics". Ir.sparktx.com. Retrieved 9 October 2017.[پیوند مرده]
- ↑ McGinley, Laurie (19 December 2017). "FDA approves first gene therapy for an inherited disease". Washington Post.
- ↑ "FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 24 March 2020. Retrieved 28 November 2022.
- ↑ "Luxturna". Therapeutic Goods Administration (TGA). 13 August 2020. Retrieved 22 September 2020.
- ↑ "'I never saw stars before': Gene therapy brings back 8-year-old Canadian boy's sight". CTVNews. 14 October 2020. Retrieved 21 October 2020.
- ↑ "First Gene Therapy For Inherited Disease Gets FDA Approval". NPR. 19 December 2017.
 | این یک مقالهٔ خرد داروشناسی است. می‌توانید با گسترش آن به ویکی‌پدیا کمک کنید. |